Прва плацебо контролирана студија кај возрасни лица со СМА, во која risdiplam покажал подобрување или стабилизација на моторната функција
Медицински значајни и статистички значајни резултати во примарните и секундарните клучни цели
Регистрационата SUNFISH Дел 2 студија вклучила широка популација на лица со СМА кои се среќаваат во секојдневната клиничка пракса
„Рош“ денес презентираше едногодишни податоци од регистрационата студија SUNFISH Дел 2, глобална плацебо контролирана студија која го проценува risdiplam кај лица на возраст од 2-25 години со спинална мускулна атрофија (СМА) тип 2 или 3. Студијата покажала дека промената од почетната точка во примарната крајна цел на Motor Function Measure (MFM-32)1 скалата е значително поголема кај лицата лекувани со risdiplam, во споредба со плацебо (1,55 поени просечна разлика; p = 0.0156). Revised Upper Limb Module (RULM)2, секундарна крајна цел, исто така, покажа подобрување (1,59 поени разлика; p = 0.0028). Безбедноста на risdiplam во студијата SUNFISH беше во согласност со неговиот познат безбедносен профил. Податоците беа презентирани на 2. Меѓународен научен и клинички конгрес за спинална мускулна атрофија од 5-7 февруари во Еври, Франција.
Како што се очекуваше, истражувачките подгрупни анализи покажаа дека најголемите одговори на MFM-32 скалата наспроти плацебо се забележани кај најмладата возрасна група (од 2-5 години) (78,1% наспроти 52,9% постигнувајќи зголемување од ≥3 поени). Уште поважно, стабилизација на болеста е забележана кај возрасната група од 18-25 години (57,1% наспроти 37,5%, каде стабилизацијата е дефинирана како пораст од ≥0 поен), што е цел на третманот кај пациентите со поодмината болест.
„Risdiplam е првиот потенцијален лек за кој имаме податоци од регистрациона плацебо контролирана студија кај широка популација на пациенти, вклучително и деца, тинејџери и возрасни“, изјави главниот истражувач во SUNFISH студијата, Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D., Department of Paediatric Neurology, Catholic University од Рим, Италија. „Податоците сугерираат дека risdiplam може да ја зачува и потенцијално да овозможи поголема независност преку подобрена моторна функција кај лицата со СМА тип 2 или не-амбулантски тип 3“.
Безбедноста за risdiplam во студијата SUNFISH беше во согласност со неговиот познат безбедносен профил и не беа идентификувани нови безбедносни сигнали. Профилот на несакани реакции бил сличен како на плацебо. Најчести несакани реакции се инфекција на горниот респираторен тракт (31,7%), назофарингитис (25,8%), пирексија (20,8%), главоболка (20%), дијареја (16,7%), повраќање (14,2%) и кашлица (14,2%). Додека стапката на инфекции на долниот респираторен тракт во целина беше слична и во двете гранки (RIS 19%, PLB 20%), сериозни инфекции на долниот респираторен тракт се појавиле кај повеќе пациенти во групата која примала risdiplam (RIS 10% PLB 2%), но биле пријавени како неповрзани со третманот и биле решени без промена на третманот. До денес, повеќе од 400 пациенти биле лекувани со risdiplam во сите студии, без наоди за безбедност поврзани со третманот кои би довеле до повлекување од било која студија во која се истражува risdiplam.
„Многу сме охрабрени од позитивните резултати кај оваа широка група на пациенти со СМА, од кои многумина имаат незадоволени потреби и се недоволно застапени во клиничките истражувања“, изјави д-р Levi Garraway, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Оваа студија ни помогна да разбереме кои мерни скали се најрелевантни за пациентите, како и важноста од стабилизацијата на болеста кај лицата со поодмината болест“.
„Рош“ го води клиничкиот развој на risdiplam, истражувачки лек кој се администрира орално, survival motor neuron-2 (SMN-2) модификатор за врзување, како дел од соработката со SMA Foundation и PTC Therapeutics. Risdiplam се истражува во широка програма за клиничко испитување во СМА, кај пациенти од раѓање до 60 годишна возраст и вклучува пациенти кои претходно биле лекувани со СМА таргет лекови. Клиничките студии се спроведуваат кај широк спектар на пациенти од редовна рутинска клиничка пракса, лица кои живеат со оваа болест, со цел да се обезбеди пристап за сите соодветни пациенти.
Во ноември 2019 година, Администрацијата за храна и лекови (анг. Food and Drug Administration) во САД на лекот risdiplam му додели приоритетен преглед со одлука за негово одобрување до 24. мај 2020 година.
Спинална мускулна атрофија (СМА) е тешка, вродена, прогресивна невромускулна болест која предизвикува тешки мускулни атрофии и компликации поврзани со болеста. Таа е најчестата генетска причина за смртност кај доенчиња и една од најчестите ретки болести која се јавува кај приближно едно бебе на 11.000. СМА води кон прогресивен губиток на нервните клетки во 'рбетниот мозок кои го контролираат движењето на мускулите. Во зависност од типот на СМА, физичката сила на поединецот и нивната способност за движење, јадење или дишење може значително да се намалат или изгубат.
СМА е предизвикана од мутација во генот за преживување на моторните неврони 1 (анг. survival motor neuron 1, SMN1) кое резултира со недостаток на SMN протеинот. SMN протеинот се наоѓа насекаде во телото и голем број докази покажуваат дека губењето на SMN протеинот може да влијае на многу ткива и клетки, кое може да предизвика телото да престане да функционира нормално.
Risdiplam е SMN-2 модификатор за врзување кај СМА и лек во фаза на истражување кој се администрира орално. Дизајниран е да обезбеди зголемување и одржување на нивото на SMN протеинот во централниот нервен систем и во периферните ткива на телото. Моментално се проценува неговата потенцијална способност да му помогне на генот SMN2 да произведе пофункционален SMN протеин во целото тело.
Risdiplam во моментов се испитува во четири мултицентрични студии кај лица со СМА.
SUNFISH (NCT02908685) е двојно слепа, плацебо-контролирана регистрациона клиничка студија во два дела кај деца и млади лица (од 2-25 години) со СМА тип 2 и 3. Дел 1 (n = 51) ја утврдил дозата која се користи во Дел 2. Дел 2 (n=180) ја оценува моторната функција користејќи го вкупниот резултат на Motor Function Measure 32 (MFM-32) на 12-тиот месец. MFM-32 е валидирана скала која се употребува за проценка на фината и групата моторна функција кај лица со невромускулни нарушувања, вклучително СМА. Студијата ја исполни примарната цел и двете секундари цели. Вкупната промена од почетните вредности на Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) била нумерички поголема кај пациентите кои примале risdiplam но без сигнификантна разлика наспроти плацево.
FIREFISH е отворена, регистрациона студија во два дела кај доенчиња на возраст од 1 до 7 месеци со СМА тип 1. Дел 1 била студија која ја проценила дозата кај 21 доенче. Примарна цел на Дел 1 била да го процени безбедносниот профил на risdiplam и да ја утврди дозата за Дел 2. Дел 2 е регистрациона студија во една гранка која вклучила 41 доенче со СМА тип 1 кои биле лекувани 24 месеци, па потоа продолжиле во активен продолжеток на студијата. Регрутацијата во Дел 2 била завршена во ноември 2018 година. Примарна цел на Дел 2 е да се процени ефикасноста преку мерење на процентот на доенчиња кои седат без поддршка после 12 месеци од третманот, оценето според Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (дефинирано како седење без поддршка во тек на 5 секунди).
JEWELFISH (NCT03032172) е отворена студија кај лица со СМА на возраст од 6 месеци до 60 години кои претходно биле лекувани со SMN таргет лекови. Оваа студија заврши со регрутирање на пациенти.
RAINBOWFISH (NCT03779334) е отворена, мултицентрична студија во една гранка, која ја испитува ефикасноста, безбедноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката на risdiplam кај бебиња (~n=25), од раѓање до 6 недели, со генетски потврдена СМА кои сè уште немаат симптоми. Оваа студија сè уште регрутира пациенти.
Невронауката е еден од главните фокуси на истражувањата и развојот во „Рош“. Целта на компанијата е да се развијат третмански опции кои се базираат на биологијата на нервниот систем со цел да им се помогне на лицата со хронични и потенцијално онеспособувачки болести, да го подобрат нивниот живот.
„Рош“ во своето портфолио има неколку лекови кои се во фаза на истражување и клинички развој за невролошки болести вклучувајќи: мултипла склероза, спинална мускулна атрофија, неуромиелитис оптика спектар на нарушувања, Алцхајмерова болест, Хантингтонова болест, Паркинсонова болест, Душенова мускулна дистрофија и аутизам.
„Рош“ е глобален пионер во полето на фармацијата и дијагностиката насочен кон унапредување на науката заради подобрување на животот на луѓето. Обединетите сили на фармацијата и дијагностиката под еден покрив го направија „Рош“ лидер во персонализираната медицина - стратегија чија цел е лекувањето да се приспособи кон секој пациент на најдобар можен начин.
„Рош“ е најголемата биотехнолошка компанија во светот, со вистински диференцирани производи во областа на онкологијата, имунологијата, заразните болести, офталмологијата и болестите на централниот нервен систем. Исто така, „Рош“ е светски лидер за ин-витро дијагностика, ткивна канцер-дијагностика и предводник во контролата на дијабетесот.
Основан во 1896 година, „Рош“ и натаму бара подобри начини за спречување, дијагностицирање и лекување на болестите, и дава одржлив придонес кон општеството. Компанијата е насочена и кон подобрување на пристапот на пациентите до медицински иновации, преку соработка со сите релевантни чинители. Повеќе од триесет лекови развиени од „Рош“ се вклучени во модел-листите со основни (есенцијални) лекови на Светската здравствена организација, меѓу кои и антибиотици за спасување на животот, антималарици и лекови против рак. Единаесет години по ред, во Индексите за одржливост на Dow Jones (DJSI),
Групацијата „Рош“ со седиште во Базел, Швајцарија, е активна во повеќе од 100 земји. Во 2019 година бројот на вработените беше околу 98.000 луѓе ширум светот. Во 2019 година, „Рош“ инвестираше 11,7 милијарди швајцарски франци во истражување и развој и прикажа продажба од 61,5 милијарди швајцарски франци. Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.
За повеќе информации, Ве молиме посетете ја страницата
Референци:
1. MFM-32 е валидирана скала која се употребува за проценка на фината и групата моторна функција кај лица со невромускулни нарушувања, вклучително СМА. Оваа скала испитува 32 различни моторни функции од стоење и одење до употреба на раце и прсти.
2. RULM е скала која е дизајнирана за проценка на движењата на горните екстремитети кај лица со СМА. Оваа скала може да ја забележи прогресивната мускулна слабост во спектарот на болеста, рефлектирајќи ја популацијата на пациенти вклучени во SUNFISH Дел 2 од студијата.
Информациите на веб страницата имаат само информативен карактер и не можат да се сметаат како медицински совет.