Прелиминарните податоци од првиот дел на студијата FIREFISH покажаа дека доенчињата со СМА тип 1 ги исполниле развојните пресвртници вклучувајќи седење без поддршка
Прелиминарните податоци од првиот дел на студијата SUNFISH покажуваат подобрувања во моторната функција кај лица со СМА тип 2 и 3
Досега не се појавиле несакани реакции поврзани со лекот кои довеле до повлекување на пациентите од студиите во кои се испитува risdiplam
„Рош“ неодамна ги објави прелиминарните клинички податоци од деловите за тестирање на дозата во клучните студии FIREFISH и SUNFISH кои го испитуваат risdiplam (RG7916) во третман на спинална мускулна атрофија (СМА). Во студијата FIREFISH кај СМА тип 1, шест од 14 доенчиња (43%) можеле да седат (со или без поддршка), вклучувајќи три (21%) кои постигнале стабилно седење по осум месеци од третманот. Покрај тоа, четири доенчиња (29%) можеле да се тркалаат на страна; седум (50%) можеле да удираат и шест (43%) постигнале контрола на главата во исправена положба. Овие пресвртници биле оценети според Модулот 2 на Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) и претставуваат клучни секундарни крајни цели во делот за потврда во клиничката студија FIREFISH.
Податоците биле презентирани на 23-тиот Меѓународен годишен конгрес на Светското мускулно здружение во Мендоза, Аргентина. „Рош“ го води клиничкиот развој на risdiplam, орален SMN2 спојувачки модификатор, како дел од соработката со SMA Foundation и PTC Therapeutics.
„Ние сме многу охрабрени од овие податоци кои покажуваат дека доенчињата лекувани со risdiplam преживуваат и постигнуваат развојни пресвртници надвор од природниот тек на оваа тешка болест", изјави д-р Сандра Хорнинг, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Лековите за СМА кои произведуваат постојан пораст на SMN протеинот и во ЦНС и во периферија можат да обезбедат сеопфатна корист за лицата дијагностицирани со СМА, и ние со нетрпение очекуваме да ги споделиме дополнителните податоци од клиничкиот програм за risdiplam".
Обновените анализи на Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND), скала дизајнирана за проценка на моторната функција кај доенчиња со СМА тип 1, покажаа дека осум од 14 доенчиња (57%) во FIREFISH студијата постигнале резултат од 40 или повисоко при нивната посета на осмиот месец. Обично, доенче со СМА тип 1 не покажува никакво моторно подобрување и функцијата може да опадне за време на овој временски период. Средните резултати на скоровите на CHOP-INTEND се зголемувале со тек на времето (37,5 на 6 месец [n = 20] во споредба со 41,5 на осмиот месец [n = 14]). Средната возраст при земање на првата доза во FIREFISH била 6,7 месеци, а средното времетраење на третманот изнесувало 9,5 месеци. Деветнаесет од 21 регрутирани доенчиња (90%) останале живи, додека две го прекинале третманот поради фатална прогресија на нивната болест. Три пациенти сега се постари од 24 месеци. Ниту едно доенче не побарало трахеотомија или постојана вентилација по започнувањето на студијата, и ниту едно дете не ја изгубило способноста за голтање. Најчести несакани реакции биле треска (пирексија, 52,4%), дијареа (26,8%), инфекции на горниот респираторен тракт (19%), инфекции на уво (14,3%), пневмонија (14,3%), констипација (14,3%), повраќање (14,3%), кашлица (14,3%) и воспаление на горниот респираторен тракт (14,3%).
Во првиот дел од студијата SUNFISH кај лица со СМА тип 2 и 3, просечни зголемувања на SMN протеинот поголеми за 2 пати, измерени во крв, биле забележани после 12 месеци. Била вклучена многу широка популација на пациенти на возраст од 2-24 години, со функционален статус од слабо не амбулаторен до тежок амбулаторен статус и со различен степен на сколиоза, од без сколиоза до тешка форма на сколиоза. Дваесет и еден пациент првично добиле помали дози на risdiplam во тек на најмалку 12 недели. Кај пациентите лекувани со risdiplam најмалку една година (n = 30), средната промена од почетните вредности за Motor Function Measure (MFM), примарна крајна цел во делот за потврда од SUNFISH студијата, и скалата која се користи за проценка на моторната функција кај невромускулните болести, имало подобрување од 3,1 поен. Шеесет и три проценти од пациентите доживеале подобрување во MFM во однос на почетните вредности од три поени или повеќе после една година. Ваквите подобрувања биле забележани и кај пациентите помлади од 12 години (76%, n = 17) и над 12 години (46%, n = 13). Кога се разгледувале пациентите кои доживеале било каков степен на подобрување во однос на почетните вредности, 70% од нив биле сите пациенти во целост, додека 76% биле кај помладата возрасна група и 62% биле кај постарите пациенти. Сериозни несакани реакции кои се јавиле кај двајца или повеќе од вкупно 51 пациент лекувани со risdiplam биле: гадење (4%), инфекција на горниот респираторен тракт (4%) и повраќање (4%). Досега не се појавиле несакани реакции поврзани со лекот кои довеле до повлекување на пациентите од студиите во кои се испитува risdiplam.
Следењето на пациентите во вториот потврден дел е во тек за двете студии, FIREFISH и SUNFISH.
СМА е тешка, вродена, прогресивна невромускулна болест која предизвикува тешки мускулни атрофии и компликации поврзани со болеста. Таа е најчестата генетска причина за смртност кај доенчиња и една од најчестите ретки болести која се јавува кај приближно едно бебе на 11.000. СМА води кон прогресивен губиток на нервните клетки во 'рбетниот мозок кои го контролираат движењето на мускулите. Во зависност од видот на СМА, физичката сила на поединецот и нивната способност за движење, јадење или дишење може значително да се намалат или изгубат.
СМА е предизвикана од мутација во генот за преживување на моторните неврони 1 (анг. survival motor neuron 1, SMN1) што резултира со недостаток на SMN протеинот. SMN протеинот се наоѓа насекаде во телото и голем број докази покажуваат дека СМА е мулти-системско нарушување. Губењето на SMN протеинот може да влијае на многу ткива и клетки низ телото.
Risdiplam е орален лек во фаза на истражување кој се дистрибуира системски со цел да ги зголеми нивоата на SMN протеинот во ЦНС и низ телото. Дизајниран е да му помогне на генот SMN2 да произведе пофункционален SMN протеин, со цел подобра поддршка на моторните неврони и мускулната функција. „Рош“ го води клиничкиот развој на risdiplam во соработка со SMA Foundation и PTC Therapeutics. Risdiplam во моментов се испитува во три мултицентрични студии кај лица со СМА:
FIREFISH – отворена студијата кај доенчиња на возраст од 1-7 месеци со СМА тип 1,
SUNFISH - двојно слепа, плацебо-контролирана студија кај деца и млади лица (од 2-25 години) со СМА тип 2 и 3 и
JEWELFISH - отворена студија кај лица на возраст од 12 до 60 години со СМА тип 2 или 3 кои претходно биле лекувани со SMN таргет лекови како дел од клиничка студија.
Нова студија, RAINBOWFISH ќе биде иницирана на почеток на 2019 година кај лица со пред-симптоматска СМА.
FIREFISH е отворена, регистрациона клиничка студијата во два дела кај доенчиња со СМА тип 1. Првиот дел од студијата беше за ескалација на дозата во која биле вклучени 21 доенче. Примарната цел на првиот дел била да се процени безбедносниот профил на risdiplam кај доенчиња и да се одреди дозата за вториот дел. Вториот дел е регистрациона студија со една гранка (risdiplam) кај приближно 40 доенчиња со СМА тип 1 во тек на 24 месеци, следено со отворен продолжеток на студијата. Примарната цел на вториот дел е да се процени ефикасноста мерена според процентот на доенчиња кои можат да седат без поддршка после 12 месеци од третманот, како што е оценето во Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (BSID-III) (дефинирано како седење без поддршка во тек на 5 секунди).
SUNFISH е двојно слепа, плацебо контролирана регистрациона студија во два дела кај деца и млади лица (од 2-25 години) со СМА тип 2 и 3. Првиот дел од студијата ја одредува дозата, додека во вториот дел се потврдува истата. Регрутацијата во вториот дел е завршена во тек на септември 2018 година.
Невронауката е еден од главните фокуси на истражувањата и развојот во „Рош“. Целта на компанијата е да се развијат третмански опции кои се базираат на биологијата на нервниот систем со цел да им се помогне на лицата со хронични и изнемоштувачки болести, да го подобрат нивниот живот. „Рош“ во своето портфолио има неколку лекови кои се во фаза на истражување и клинички развој за невролошки болести вклучувајќи: мултипла склероза, Алцхајмерова болест, спинална мускулна атрофија, Паркинсонова болест и аутизам.
„Рош“ е глобален пионер на полето на фармацијата и дијагностиката насочен кон унапредување на науката заради подобрување на животот на луѓето. Обединетите сили на фармацијата и дијагностиката под еден покрив го направија „Рош“ лидер во персонализираната медицина - стратегија чија цел е лекувањето да се приспособи кон секој пациент на најдобар можен начин.
„Рош“ е најголемата биотехнолошка компанија во светот, со вистински диференцирани производи во областа на онкологијата, имунологијата, заразните болести, офталмологијата и болестите на централниот нервен систем. Исто така, „Рош“ е светски лидер за ин-витро дијагностика, ткивна канцер-дијагностика и предводник во контролата на дијабетесот.
Основан во 1896 година, „Рош“ и натаму бара подобри начини за спречување, дијагностицирање и лекување на болестите, и дава одржлив придонес кон општеството. Компанијата е насочена и кон подобрување на пристапот на пациентите до медицински иновации, преку соработка со сите релевантни чинители. Триесет лекови развиени од „Рош“ се вклучени во модел-листите со основни (есенцијални) лекови на Светската здравствена организација, меѓу кои и антибиотици за спасување на животот, антималарици и лекови против рак. Девет години по ред, во Индексите за одржливост на Dow Jones (DJSI), „Рош“ е потврден како лидер на групацијата во смисла на одржливост, во рамките на индустријата за лекови, биотехнологија и природните науки.
Групацијата „Рош“ со седиште во Базел, Швајцарија, е активна во повеќе од 100 земји и во текот на 2017 година бројот на вработените беше повеќе од 94.000 луѓе ширум светот. Во 2017 година, „Рош“ инвестираше 10,4 милијарди швајцарски франци во истражување и развој и прикажа продажба од 53,3 милијарди швајцарски франци. Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.
За повеќе информации, Ве молиме посетете ја страницата
Информациите на веб страницата имаат само информативен карактер и не можат да се сметаат како медицински совет.