Рош презентираше нови податоци за лекови од портфолиото за невромускулни болести на конгресот на World Muscle Society 2022

Нови податоци за Evrysdi▼ во третман за спинална мускулна атрофија (СМА), прогресивна невромускулна болест која може да биде фатална
Податоци од фаза III студијата, дел од програмата за клинички развој на генска терапија за Душен мускулна дистрофија, прогресивна болест која доведува до прерана смрт
Две нови студии, за генерализирана мијастенија гравис, ретка хронична автоимуна болест и фациоскапулохумерална мускулна дистрофија, генетско мускулно нарушување

„Рош“ презентираше нови податоци за лековите од портфолиото за невромускулни болести на конгресот на World Muscle Society (WMS) 2022, кој се одржа од 11 - 15 октомври 2022 година. Податоците ја потврдија посветеноста на Рош за унапредување на клиничкото разбирање и поддршката на развојот на лекови за лица кои живеат со невромускулни болести.

„Постојаното проширување на нашето невромускулно портфолио ја покажува нашата посветеност за развој на иновативни лекови за низа невролошки болести“, изјави д-р Levi Garraway, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Преку нашите тековни истражувања и развој и силните партнерства со здруженијата на пациенти, продолжуваме да се справуваме со потребите на лицата со ретки невромускулни состојби“.

СМА е тешка, прогресивна невромускулна болест која може да биде фатална. Претставува водечка генетска причина за смрт кај доенчиња, среќавајќи се кај приближно едно бебе на 10.000 доенчиња. За прв пат, „Рош“ ги претстави 2-годишните податоци за ефикасност од студијата JEWELFISH кај широк спектар на пациенти кои претходно примале терапија за СМА, вклучувајќи ги nusinersen или onasemnogene abeparvovec.

Биле презентирани и дополнителни податоци од сеопфатната програма за клинички развој на Evrysdi, вклучувајќи:

Прелиминарни податоци за ефикасноста и безбедноста од студијата RAINBOWFISH, кај пресимптоматски бебиња на возраст од раѓање до 6 недели (при првата доза), кои покажале дека сите бебиња лекувани со Evrysdi после една година или повеќе биле живи без потреба од постојана вентилација, со задржана способност за голтање и исхрана, и без потребна хоспитализација.
Тригодишните податоци од студијата SUNFISH, дополнително ја истакнуваат долгорочната ефикасност и безбедност на Evrysdi кај широка популација на деца, тинејџери и возрасни со СМА.
Тригодишните податоци за безбедност и ефикасност од студијата FIREFISH покажаа дека 84% од доенчињата лекувани со Evrysdi биле живи и немале потреба од постојана вентилација. Севкупно, бебињата ги задржале или ги подобриле своите моторни вештини во однос на развојните достигнувања и моторната функција помеѓу 24. и 36. месец.

Душен мускулна дистрофија е ретка, Х-врзана, прогресивна невромускулна болест предизвикана од мутации во генот DMD (Duchenne muscular dystrophy) што го нарушува производството на функционален протеин наречен дистрофин, кој доведува до губење на мускулната функција и прерана смрт. Тоа е едно од најчестите фатални генетски нарушувања, кое се јавува кај приближно едно на 3.500 до 5.000 машки деца ширум светот. На конгресот биле презентирани резултати од три тековни клинички испитувања на генската терапија, delandistrogene moxeparvovec, во третман на Душен мускулна дистрофија:

Долгорочни, четиригодишни податоци од студијата 101, отворена, фаза I/IIа студија која ја проценува безбедноста на delandistrogene moxeparvovec кај 4 амбулантски пациенти на возраст од 4-8 години со Душен мускулна дистрофија. Долгорочниот одговор и безбедноста забележани во студијата го поддржуваат продолжувањето на клиничките испитувања за проценка на delandistrogene moxeparvovec како генска терапија кај пациенти со Душен мускулна дистрофија.
Едногодишни податоци од ENDEAVOR, отворена, фаза Ib студија, која ја проценува експресијата и безбедноста на delandistrogene moxeparvovec кај четири групи на пациенти со Душен мускулна дистрофија, претставувајќи различни фази на прогресија на болеста. Биле претставени едногодишни безбедносни и функционални податоци и 12-неделни податоци за експресија од кохортата 1. Овие податоци ја зајакнуваат довербата во веројатноста за успех на EMBARK, првата фаза III студија во која се испитува delandistrogene moxeparvovec.
Биле претставени интегрирани анализи кои споредуваат податоци од пациенти лекувани со delandistrogene moxeparvovec со надворешна компараторна група, вклучувајќи и податоци за безбедност од студиите 101, 102 и ENDEAVOR.

Мијастенија гравис е ретка хронична автоимуна, невромускулна болест која предизвикува слабост на скелетните мускули. Најчесто влијае на мускулите кои ги контролираат очите и очните капаци, изразите на лицето, џвакањето, голтањето и зборувањето, како и мускулатурата на екстремитетите и мускулите за дишење.

Во тек на конгресот, Рош го претстави дизајнот и методологијата на студијата LUMINESCE, рандомизирана, двојно слепа, плацебо-контролирана, мултицентрична, фаза III студија која ја проценува ефикасноста и безбедноста на satralizumab наспроти плацебо врз функцијата во секојдневниот живот кај лицата со генерализирана мијастенија гравис. Студијата LUMINESCE вклучува 240 лица со генерализирана мијастенија гравис, на возраст од 12 години и постари, вклучувајќи и пациенти со различни автоантитела кои предизвикуваат болест.

Фациоскапулохумерална мускулна дистрофија е ретко автосомно доминантно генетско нарушување кое се карактеризира со прогресивно слабеење на скелетните мускули на лицето, рамената, рацете, трупот и екстремитетите. Во моментов не постои одобрен третман за оваа болест.

Рош го претстави дизајнот на студијата MANOEUVRE, мултицентрична, рандомизирана, плацебо-контролирана, двојно слепа, фаза II студија, која ќе го истражува ефектот на GYM329 (RO7204239), анти-миостатин антитело, кај пациенти со фациоскапулохумерална мускулна дистрофија.

Целосниот преглед на податоци од програмата за клинички развој на Рош за невромускулни болести презентирани на WMS 2022 вклучуваше:

Evrysdi е survival motor neuron 2 (SMN2) модификатор за врзување дизајниран за лекување на СМА предизвикана поради мутации во хромозомот 5q кои водат до дефицит на протеинот за преживување на моторниот неврон (анг. survival of motor neuron, SMN). Evrysdi се администрира во течна форма секој ден во домашни услови, преку уста или сонда за исхрана.

Evrysdi е дизајниран да ја лекува СМА преку зголемување на производството на SMN протеинот. SMN протеинот се наоѓа насекаде низ телото и игра клучна улога во одржување на здрави моторни неврони и движења.

Evrysdi добил PRIME ознака од Европската Агенција за лекови (анг. ЕМА, European Medicines Agency) во 2018 година ознака за лек-сирак од Администрацијата за храна и лекови (анг. Food and Drug Administration) на САД во 2017 година. Во 2021 година, Evrysdi се стекна со награда за откритие на лек на годината од страна на British Pharmacological Society како и од Society for Medicines Research award for Drug Discovery. Evrysdi е одобрен во Република Северна Македонија како и во повеќе од 90 земји ширум светот, а неговата регистрација се разгледува во повеќе од 18 земји. До денес, повеќе од 7.000 возрасни, деца и бебиња биле лекувани со Evrysdi ширум светот.

Delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001; rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) е истражувачка генска терапија која има за цел да го испорача трансгенот кој го шифрира микро-дистрофинот директно до скелетниот и срцевиот мускул за насочено производство на протеинот SRP-9001-дистрофин кој овозможува континуиран клинички одговор. Од декември 2019 година, Рош соработува со Sarepta за да го забрза пристапот до delandistrogene moxeparvovec за пациентите кои имаат потреба од него.

ENSPRYNG, дизајниран од Chugai, членка на групацијата „Рош“, е хуманизирано моноклонално антитело кое ја таргетира активноста на рецепторот на интерлеукин-6 (IL-6). ENSPRYNG е дизајниран со користење на нова технологија за рециклирање на антитела која, во споредба со конвенционалната технологија, овозможува подолго траење на антителата и субкутано дозирање на секои четири недели.

Позитивните резултати од фаза III студијата за ENSPRYNG, како монотерапија и во комбинација со основната имуносупресивна терапија, покажуваат дека инхибицијата на IL-6 е ефективен терапевтски пристап за нарушување на спектарот на оптичкиот невромиелит (анг. neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD). ENSPRYNG моментално е одобрен за третман на NMOSD во Северна Македонија и во 71 друга земја со дополнителни апликации кои се разгледуваат ширум светот. „Рош“ продолжува да го истражува ENSPRYNG во други индикации, вклучувајќи генерализирана мијастенија гравис, болест поврзана со миелински олигодендроцити гликопротеин и автоимун енцефалитис.

ENSPRYNG е означен како лек-сирак за мијастенија гравис, болест поврзана со миелински олигодендроцити гликопротеин, автоимун енцефалитис и NMOSD во Соединетите Американски Држави. ENSPRYNG, исто така, е означен како лек-сирак за NMOSD во Европа, Русија и Јапонија. Дополнително, во декември 2018 година, од страна на FDA му беше доделена ознака за Врвно медицинско откритие за третман на NMOSD.

GYM329 е анти-миостатинско антитело кое е дизајнирано да го зголеми мускулниот раст преку врзување за миостатинот, природен негативен регулатор на мускулниот раст. Преку врзување за протеинот, GYM329 ќе ја блокира функцијата на миостатинот, со што им помага на мускулите да растат во големина и сила.

Невронауката е еден од главните фокуси на истражувањата и развојот во „Рош“. Целта на компанијата е да развијат нови третмански опции кои ќе им помогнат на лицата со хронични и потенцијално онеспособувачки болести.

„Рош“ во своето портфолио има неколку одобрени лекови и истражувачки лекови за мултипла склероза, спинална мускулна атрофија, нарушувања на спектарот на оптички невромиелитис, мијастенија гравис, Алцхајмерова болест, Хантингтонова болест, Паркинсонова болест, Душен мускулна дистрофија. Заедно со нашите партнери, ние сме посветени да ги надминеме границите на научното разбирање за да ги решиме некои од најтешките предизвици во невронауката денес.

Основана во 1896 година во Базел, Швајцарија, како еден од првите индустриски производители на брендирани лекови, „Рош“ прерасна во најголемата светска биотехнолошка компанија и глобален лидер во ин-витро дијагностика. Компанијата се стреми кон научна извонредност за откривање и развој на лекови и дијагностика за подобрување и спасување на животите на луѓето ширум светот. Ние сме пионери во персонализираната здравствена заштита и сакаме дополнително да го трансформираме начинот на кој се обезбедува здравствената заштита за да има уште поголемо влијание. За да обезбедиме најдобра грижа за секоја личност, ние соработуваме со многу засегнати страни и ги комбинираме нашите силни страни во дијагностика и фармација со податоци од клиничката пракса.

Препознавајќи го нашиот напор да продолжиме со долгорочна перспектива во сè што правиме, Рош е прогласен за една од најодржливите компании во фармацевтската индустрија од страна на Индексите за одржливост на Dow Jones тринаесетта последователна година. Оваа разлика, исто така, ги одразува нашите напори за подобрување на пристапот до здравствена заштита заедно со локалните партнери во секоја земја во која работиме.

Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, Ве молиме посетете ја страницата

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

▼Овој лек подлежи на дополнителен мониторинг кој ќе придонесе за идентификација на нови информации за безбедноста на лекот. Здравствените работници се замолуваат да ги пријавуваат сите сомнителни несакани реакции.

Референца:

Збирен извештај за особините на лекот Evrysdi (risdiplam), број на одобрение за ставање на лек во промет: 11-6730/1 од 06.07.2021 г., последна ревизија на Збирниот извештај за особините на лекот: јануари 2022 г.

Наменето само за здравствени работници

M-MK-00000394